((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout d'informations générales et de détails sur la maladie dans les paragraphes 3 et 4)
Rocket Pharmaceuticals RCKT.O a déclaré vendredi qu'elle avait retiré sa demande d'approbation aux États-Unis de sa thérapie génique expérimentale pour une maladie sanguine héréditaire rare.
La société a déclaré que cette décision était motivée par une stratégie commerciale plutôt que par des préoccupations concernant la sécurité ou l'efficacité de la thérapie RP-L102.
La thérapie génique était testée chez des patients atteints d'anémie de Fanconi, une maladie dans laquelle l'insuffisance de la moelle osseuse réduit la production de cellules sanguines.
Cette maladie touche environ un nouveau-né sur 136 000 dans le monde, selon les données de l'Institut national de la santé (National Institutes of Health).
Le retrait préserve la capacité de l'entreprise à s'engager auprès des organismes de réglementation à une date ultérieure si elle parvient à trouver un partenaire externe pour faire avancer le programme, a déclaré Rocket.
La société a ajouté qu'elle avait cessé d'engager de nouvelles dépenses internes sur la thérapie et qu'elle avait également retiré sa demande d'approbation européenne en juillet.
La Food and Drug Administration américaine avait interrompu une étude à mi-parcours testant la thérapie génique de Rocket, RP-A501, pour une maladie génétique appelée maladie de Danon, après le décès d'un patient à la suite d'une complication rare. L'agence a levé l'arrêt clinique en août.
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